人民網北京10月12日電 (王宇鵬)慢性髓細胞白血病已成為一種可控可治,像慢病一樣對待的疾病,但患者仍然不能掉以輕心。中國醫學科學院血液學研究所血液病醫院白血病診療中心副主任醫師劉兵城強調,不能按時服藥或定期監測,都可能會影響到療效,甚至導致最終總體治療費用升高。
人民網:衡量慢粒治療療效的指標是什么?
劉兵城:慢性髓細胞白血病(CML)的治療反應評估包括血液學、細胞遺傳學以及分子學反應,臨床治療中依照上述三個方面進行療效的評價。酪氨酸激酶抑制劑(TKI)治療開始后,患者首先獲得完全血液學反應,逐步獲得完全細胞遺傳學反應,隨著治療延續,進而獲得主要的分子學反應以及深度分子學反應。
完全血液學緩解,是指血細胞計數以及白細胞分類正常,脾臟腫大消失。細胞遺傳學反應,是指采用骨髓細胞遺傳學分析檢查細胞的Ph染色體。分子學反應,是指采用國際標準化定量PCR方法,檢測BCR-ABL1表達水平。
盡快達到完全細胞遺傳學緩解以及更深的分子學反應是CML治療近期目標,改善生活質量和功能性治愈是CML治療的長期目標。為達到上述目標,TKI治療啟動后里程碑式治療反應尤為重要。TKI治療3月要求在獲得完全血液學緩解的基礎上,獲得部分細胞遺傳學反應,BCR-ABL1( IS)≤10%;TKI治療6月內獲得完全的細胞遺傳學反應,BCR-ABL1( IS)≤1%;TKI治療12月內獲得主要的分子學反應;隨著TKI治療時間的延長,盡可能獲得更深的分子學反應(DMR)。
人民網:哪些原因可能造成患者未達標?
劉兵城:頻繁、長期的TKI治療中斷以及患者治療依從性差的問題可能導致不良臨床結果。治療依從性包括服藥依從性以及監測的依從性。治療依從性差的患者具有更高疾病進展率、治療失敗率。另外部分患者存在基礎疾病,合并用藥影響TKI的血藥濃度,從而影響TKI治療反應。
人民網:患者如果未達標,需要如何進一步治療?
劉兵城:首先對治療依從性分析,了解是否存在合并用藥,分析未達標的原因所在,采取相應措施。對于未達標患者,應當進行ABL激酶區突變檢查,根據突變結果選擇適當的TKI治療。
人民網:已經達標的患者還需要注意什么?
劉兵城:慢粒的治療是長期性的,盡管少數獲得深度分子學反應的患者可實現無治療的持續緩解,但大多數患者需要持續服用TKI維持療效。因此良好的治療依從性依然是維持滿意療效的保證。
治療依從性不佳的患者雖然TKI費用減少,但是由于疾病控制不良等原因導致其他藥物治療、門診治療以及住院治療費用的大幅上升,導致最終總體治療費用升高。依從性良好的患者的5年主要分子學反應率達90%,而依從性不良的患者不足20%;對于已經獲得完全細胞遺傳學緩解的患者,堅持服藥的依從性良好的患者2年后喪失完全細胞遺傳學緩解的比例不足5%,而依從性不良的患者接近40%。
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