人民網記者 喬業瓊
【編者按】一年一度的全國兩會，是國家政治生活中的一件大事。2022年兩會期間，來自衛生健康行業的全國人大代表、全國政協委員帶著一年來的積累和思考，圍繞深化醫藥衛生體制改革、推廣抗疫經驗、推進公立醫院建設、加強醫學人才培養等話題，積極建言獻策。即日起，人民網推出“代表委員談健康中國”系列。
全國政協委員、北京大學第一醫院原副院長丁潔。受訪者供圖
“罕見病相對少見，診治困難，存在藥價太貴等問題，迫切需要全社會的關注和幫助。”常年為治療和預防罕見病奔走呼吁，今年兩會，全國政協委員、北京大學第一醫院原副院長丁潔帶來了相關提案。
據2020年中國罕見病大會數據，中國已知的罕見病大約1400余種，患病人數接近2000萬人，每年新增罕見病患者20萬人。數字后面，是一個個與命運作斗爭的生命。
“罕見病并不罕見，它離你我并不遙遠。”丁潔表示，就某個病種來講，罕見病似乎比常見病要少，但罕見病涉及的病種很多，加起來就不罕見了。另外，我國人口基數非常龐大，所以任何一種罕見病的患病人群加起來，數量也是非常大的。并且，隨著醫學科學技術的進步，越來越多的未知疾病被診斷，其中罕見病占了大多數。
求醫難、買藥難，是所有患者的兩座大山。在調研中，丁潔發現，當前，還有一些罕見病藥品尚未納入醫保范圍，重要原因之一在于這些藥品價格太高，有的罕見病藥品年治療費用定價甚至在百萬元以上。
由于我國各地經濟水平不同，罕見病發病和患病情況不同，高值罕見病藥品的病種大都為發/患病率或患病人數極低的小病種，丁潔建議，在局部地區先行先試高值罕見病藥品用藥保障機制，探索建立省級及以下的高值罕見病藥品用藥保障機制，并逐步推廣。
去年，多地推出普惠型健康商業險“惠民保”，但丁潔調研中發現，涵蓋國家醫保藥品目錄外的罕見病高值藥品的“惠民保”數量較少，并且在涵蓋罕見病高值藥品的保險產品中，涵蓋藥品品種數量、保險責任、理賠限額均有所不同，但大都不能滿足罕見病患者藥品費用支出的需求。“建議將罕見病藥品納入普惠型商業健康險，并建立長效工作機制。”丁潔說。
不僅如此，丁潔還建議 ，建立省級罕見病慈善專項醫療救助基金的工作制度和機制，包括聯動機制、對接機制、操作機制等。
此外，丁潔建議，不斷豐富藥品談判的方法，其中包括評價極其特殊的小病種高值藥品的經濟價值和使用價值，進一步研究量價掛鉤，并根據稀有病種的患者數量進一步分析國家和企業的風險共擔機制等。
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