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為破解罕見(jiàn)病患者用藥難題，有關(guān)部門(mén)在行動(dòng)。北京青年報(bào)記者從18日在京舉行的2021年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)上了解到，截至目前，國(guó)內(nèi)共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，涉及25種疾病。國(guó)家醫(yī)療保障局自2018年成立以來(lái)，連續(xù)4年每年一次動(dòng)態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄，累計(jì)將507種新藥、好藥納入了目錄。

實(shí)施動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制后

罕見(jiàn)病藥本次目錄納入最多

國(guó)家醫(yī)療保障局副局長(zhǎng)李滔介紹，2021年共有七個(gè)罕見(jiàn)病藥品談判成功，價(jià)格平均降幅達(dá)65%。

北青報(bào)記者了解到，今年新增藥品中罕見(jiàn)病用藥多達(dá)七種，這也是自2018年國(guó)家醫(yī)保目錄實(shí)施動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制后，罕見(jiàn)病用藥被納入最多的一次目錄調(diào)整。包括治療多發(fā)性硬化的氨吡啶緩釋片、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液、治療遺傳性血管性水腫的醋酸艾替班特注射液、治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液、治療血友病的人凝血銀子IX、治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病的氯苯唑酸軟膠囊、治療純合子型家族性高膽固醇血癥的依洛尤單抗注射液等。

其中還有兩種此前被稱(chēng)為“天價(jià)”的罕見(jiàn)病藥物，實(shí)現(xiàn)高價(jià)罕見(jiàn)病用藥進(jìn)入醫(yī)保“0的突破”。

法布雷病是一種罕見(jiàn)的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病。今年4月份，日本藥企武田制藥的阿加糖酶α注射用濃溶液在中國(guó)獲批上市，可作為法布雷病患者的特效藥。但由于并未納入醫(yī)保，一年的治療費(fèi)用高達(dá)上百萬(wàn)元。納入醫(yī)保后，將可大大降低患者的負(fù)擔(dān)。武田制藥另一款罕見(jiàn)病藥在此次談判中新增納入醫(yī)保，即用于治療遺傳性血管性水腫急性發(fā)作的特效藥醋酸艾替班特注射液，也是今年4月份才獲批在中國(guó)上市。如果沒(méi)有這款特效藥，中國(guó)患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退。

渤健生物旗下的兩款罕見(jiàn)病藥物諾西那生鈉注射液和氨吡啶緩釋片成功通過(guò)醫(yī)保談判，被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。諾西那生鈉注射液是國(guó)內(nèi)首個(gè)用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，2019年在國(guó)內(nèi)獲批上市，市場(chǎng)價(jià)曾一度高達(dá)70萬(wàn)元/針。接受諾西那生鈉注射液的起始劑量是兩個(gè)月內(nèi)注射4針，之后的維持劑量是每4個(gè)月注射1針，需要終身用藥。即便只算起始劑量，4針也需花費(fèi)280萬(wàn)元，這是絕大多數(shù)患者家庭難以承受的價(jià)格。

北青報(bào)記者了解到，完成醫(yī)保談判的藥品，其年花費(fèi)金額被嚴(yán)格限制在30萬(wàn)元以下。而隨后披露的諾西那生鈉注射液談判現(xiàn)場(chǎng)，醫(yī)保談判代表一句“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”更是感動(dòng)無(wú)數(shù)網(wǎng)友。經(jīng)過(guò)多輪協(xié)商，最終該藥品以33000余元的價(jià)格被正式納入醫(yī)保。而該公司用于改善多發(fā)性硬化患者步行功能障礙的藥物氨吡啶緩釋片，今年5月份才剛剛獲批上市，上市不到半年就進(jìn)入醫(yī)保談判。

漸凍癥、血友病等

已有特效藥進(jìn)醫(yī)保

自2018年成立以來(lái)，國(guó)家醫(yī)療保障局每年一次動(dòng)態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄，罕見(jiàn)病用藥也在調(diào)入之列。同時(shí)，通過(guò)對(duì)罕見(jiàn)病藥品談判準(zhǔn)入，罕見(jiàn)病用藥價(jià)格大幅降低。

近幾年的醫(yī)保目錄調(diào)整還重點(diǎn)關(guān)注了罕見(jiàn)病用藥，納入目錄的藥品數(shù)量增加、覆蓋的罕見(jiàn)病病種擴(kuò)大。與2009版醫(yī)保藥品目錄相比，2020版目錄中罕見(jiàn)病用藥數(shù)量增加了105%，覆蓋的罕見(jiàn)病病種數(shù)增加了69%。

其中包括治療特發(fā)性肺纖維化病、系統(tǒng)性硬化癥的乙磺酸尼達(dá)尼布軟膠囊；治療10歲及以上復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化的芬戈莫德和治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化患者的西尼莫德；治療有WHO II級(jí)或III級(jí)癥狀的肺動(dòng)脈高壓患者的安立生坦片；氘代丁苯那嗪片是第一批臨床急需境外新藥之一，2020年5月獲得批準(zhǔn)用于治療與亨廷頓病有關(guān)的舞蹈病及成人遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙，當(dāng)年就進(jìn)入醫(yī)保；治療肢端肥大的醋酸蘭瑞肽緩釋注射液；治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（漸凍癥）的依達(dá)拉奉氯化鈉和利魯唑片，以及多個(gè)血友病、帕金森病的治療藥物等等。

截至目前，國(guó)內(nèi)共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入了國(guó)家醫(yī)保目錄，涉及25種疾病。

臨床急需、國(guó)外已上市罕見(jiàn)病藥

70日內(nèi)審結(jié)

據(jù)有關(guān)機(jī)構(gòu)估計(jì)，我國(guó)現(xiàn)有各類(lèi)罕見(jiàn)病患者約2000萬(wàn)人，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)人。面對(duì)日益龐大的罕見(jiàn)病患者群體，用藥保障的步伐必須不斷加快。

近年來(lái)，我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。國(guó)家藥品監(jiān)督管理局將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局副局長(zhǎng)陳時(shí)飛介紹，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委聯(lián)合發(fā)布關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告，遴選發(fā)布了三批臨床急需境外新藥品種名單，鼓勵(lì)企業(yè)申報(bào)。三批遴選發(fā)布的81個(gè)藥物中，罕見(jiàn)病治療藥品超過(guò)一半。目前，已有26個(gè)罕見(jiàn)病藥物通過(guò)臨床急需境外新藥專(zhuān)門(mén)通道獲批上市。“在所有藥品上市申請(qǐng)中，罕見(jiàn)病藥品審評(píng)審批時(shí)限最短。”陳時(shí)飛說(shuō)，2020年，新修訂的藥品注冊(cè)管理辦法明確了將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見(jiàn)病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，對(duì)于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見(jiàn)病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。2021年，國(guó)家藥監(jiān)局新批準(zhǔn)利司撲蘭口服溶液用散等10個(gè)罕見(jiàn)病藥品，用于治療脊髓性肌萎縮癥等罕見(jiàn)病。

陳時(shí)飛說(shuō)，這些藥品填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)相關(guān)罕見(jiàn)病治療用藥的空白，為更多的罕見(jiàn)病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量帶來(lái)了希望。 文/本報(bào)記者 張?chǎng)?/p>